Экспериментальная генная терапия, вводимая непосредственно в человеческий мозг, позволяет сократить количество ежемесячных приступов более чем на 90% у людей с резистентной к лекарствам эпилепсией. Об этом говорится в исследовании, опубликованном в журнале «The New England Journal of Medicine», сообщает The Independent.
Такое открытие является значительным прорывом в лечении неврологических расстройств, которые не поддаются лечению стандартными лекарственными препаратами.
«Лечение, испытанное на трёх взрослых пациентах, предполагает использование модифицированного вируса, который нацелен на конкретный участок мозговой ткани, ответственный за возникновение судорог, и подавляет его активность», – говорится в материале.
Как сообщили в благотворительной исследовательской организации Epilepsy Society, в Великобритании примерно 600 тысяч человек страдают эпилепсией, причем примерно каждый третий больной имеет резистентную к лекарствам форму заболевания, которую невозможно контролировать с помощью стандартных противосудорожных препаратов.
«Для этих людей неконтролируемые электрические расстройства в мозге могут привести к тяжёлым травмам, ухудшению когнитивных функций и значительно повышенному риску преждевременной смерти. Все трое участников страдали эпилепсией в течение 10–25 лет из-за склероза гиппокампа – и, несмотря на попытки лечения различными противосудорожными препаратами, до сих пор регулярно испытывали судороги», – добавили в публикации.
Для проведения терапии хирурги ввели модифицированный вирус непосредственно в рубцовую ткань мозга. Вирус запрограммировали на введение конкретного гена только в возбуждающие нейроны – клетки мозга, ответственные за возникновение судорожной активности.
Когда ген попадает внутрь, он позволяет окружающим нейронам связываться с клозапином – существующим лекарственным средством, которое снижает частоту электрических импульсов в гиперактивных клетках, вызывающих судороги.
Уже через два месяца количество ежемесячных судорог у двух участников уменьшилось с 4,5 до 0,5, а у третьего – с четырёх до нуля.
Когда один из участников случайно прекратил принимать лекарство, у него произошло два приступа, которые прекратились, как только он снова начал принимать таблетки.
«Поскольку стандартные генные терапии нельзя легко регулировать или отменить после их внедрения, этот двойной подход – известный как хемогенетика – позволяет врачам корректировать интенсивность терапии, изменяя дозу препарата», – объясняет The Independent.
В частности, невролог из Калифорнийского университета в Сан-Диего Оливия Ким-Макманус подчеркнула:
«Существующие методы лечения тяжелой резистентной к лекарствам эпилепсии являются инвазивными и обычно предполагают удаление поврежденного участка мозга или разрушение тканей с помощью лазеров».
По её словам, несмотря на то, что новая техника по-прежнему требует хирургического вмешательства, она позволяет сохранить мозговую ткань пациента, сочетая хирургическую точность и генную терапию в одном вмешательстве.
«Интересно, что эффект настолько впечатляющий, а побочных эффектов наблюдается очень мало», – добавил Мэтью Уокер, невролог из Университетского колледжа Лондона, который не участвовал в исследовании.
Однако он отметил, что размер выборки по-прежнему очень невелик, и выразил обеспокоенность в связи с длительным применением клозапина.
В высоких дозах этот антипсихотический препарат связывают с неблагоприятными сердечно-сосудистыми последствиями и другими серьезными осложнениями.
«Надеемся, что в будущем появятся более эффективные лекарства [для этого]», – подчеркнул профессор Уокер.
В настоящее время ученые планируют проводить долгосрочное наблюдение за этими тремя пациентами, готовив более масштабные клинические испытания, чтобы оценить, может ли такая методика безопасно помочь большему количеству людей, страдающих трудноизлечимой эпилепсией.
Другие исследования ученых
Ранее ученые выяснили, что скорость ходьбы может показать, как долго вы проживете. За период наблюдения, который длился почти 12 лет, выяснилось, что более быстрая ходьба – как во время теста, так и при выполнении повседневных дел – связана с более низким риском смерти.
Также исследователи рассказали, что произойдет с кровяным давлением, если отказаться от кофе. Медики говорят, что то, как именно кофеин повлияет на конкретного человека, зависит от многих факторов.
НОВОСТИ В УКРАИНЕ